ACE-031 Funciona? Sim — E É Exatamente Por Isso Que Foi Descontinuado
A resposta honesta é: o ACE-031 funciona para aumentar massa muscular — isso foi demonstrado clinicamente em Fase II. E os eventos adversos vasculares são reais — isso também foi demonstrado.
Essa combinação — eficácia muscular real + toxicidade vascular real — é mais perigosa do que simplesmente não funcionar.
O que funcionou (Fase II em DMD, 2011):
- Aumento mensurável de massa magra por DEXA em crianças com Duchenne Muscular Dystrophy após 4 semanas de tratamento
- Resposta dose-dependente
- Melhora de marcadores de força muscular
O que foi interrompido:
- Epistaxe de alta frequência e gravidade inesperada
- Desenvolvimento de telangiectasias (dilatações vasculares)
- Hemorragia gengival
Por que isso é importante para pesquisa: A Acceleron suspendeu voluntariamente o estudo antes de atingir o desfecho primário. A decisão foi baseada no sinal de segurança — não em ausência de eficácia.