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← Blog·peptideos18 de junho de 2026· 11 min de leitura

Trombopoietina (TPO): o hormônio das plaquetas e a revolução no tratamento de trombocitopenia

Trombopoietina (TPO) regula a produção de megacariócitos e plaquetas via receptor MPL — sua deficiência ou bloqueio causa trombocitopenia; agonistas de TPO como eltrombopag e romiplostim revolucionaram o tratamento.

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Equipe Peptídeos Bio
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Trombopoietina e o futuro dos agentes hematopoéticos

A história da trombopoietina ilustra um princípio importante na oncohematologia: a descoberta de um hormônio fisiológico não garante sua utilidade terapêutica direta. A falha da rhTPO-1 por imunogenicidade cruzada em 1998 foi um revés significativo, mas catalisou a inovação que gerou os agonistas de segunda geração (eltrombopag, romiplostim), que hoje são pilares do tratamento da PTI. A lição: compostos que mimetizam a função sem ter homologia estrutural com o hormônio endógeno podem ser mais seguros. No horizonte, avatrombopag (Doptelet) ampliou as indicações para trombocitopenia por hepatopatia crônica — um cenário clinicamente comum onde outros tratamentos de suporte não ajudam a curto prazo antes de procedimentos invasivos. O campo avança em direção a agentes que preservem células-tronco hematopoéticas enquanto estimulam a produção plaquetária, evitando a proliferação clonal que pode culminar em transformação para SMD/LMA com uso prolongado. Explore o Hub Imunidade para peptídeos e compostos com impacto no sistema imune e na hematopoiese. Leia também: Peptídeos para Imunidade Baixa e Peptídeos para o Sistema Imune — Panorama.

TPO e Células-Tronco Hematopoéticas: Além das Plaquetas

A trombopoietina exerce funções críticas para além da trombopoiese. O receptor MPL é expresso em células-tronco hematopoéticas de longo prazo e células progenitoras multipotentes — e a sinalização TPO/MPL é essencial para manter a quiescência e a auto-renovação dessas células. Em camundongos com deleção de TPO ou MPL, as células-tronco hematopoéticas são esgotadas progressivamente, resultando em pancitopenia grave além de trombocitopenia. Essa função nas células-tronco tem implicações práticas: os agonistas de TPO são utilizados na aplasia medular severa não apenas para elevar plaquetas, mas para mobilizar e preservar a reserva de células-tronco hematopoéticas remanescentes. O eltrombopag em particular demonstrou capacidade de mobilizar células-tronco quiescentes in vitro — abrindo possibilidades de uso combinado com transplante de medula. Leia Thymosin Alpha-1: para que serve para contexto sobre peptídeos com ação no sistema imune.

Perspectivas Atuais: Agonistas de TPO em Novas Indicações

A pesquisa com agonistas de TPO avança em duas frentes principais. Na PTI refratária, ensaios de combinação de eltrombopag com rituximabe ou dexametasona buscam remissão durável em vez de controle crônico — o objetivo é reduzir a dependência dos agonistas no longo prazo. Em hepatopatia crônica, o avatrombopag preenche uma lacuna clínica relevante: preparar pacientes com trombocitopenia por cirrose para procedimentos invasivos, reduzindo transfusões profiláticas de plaquetas. A terceira frente é experimental: o papel de agonistas de TPO na expansão de células-tronco hematopoéticas ex vivo para terapia gênica e transplante de medula. O eltrombopag, ao mobilizar células-tronco quiescentes, pode aumentar o rendimento de células editáveis — aplicação investigada em protocolos de terapia gênica para hemoglobinopatias. Monitoramento contínuo de parâmetros hematológicos é fundamental em qualquer protocolo de longo prazo com agonistas de TPO. Explore Peptídeos para Imunidade Baixa para compostos imunomoduladores disponíveis.

Aviso Editorial

Este artigo tem caráter exclusivamente informativo e educacional, produzido pela equipe editorial da Peptídeos Bio com base em evidências científicas disponíveis até a data de publicação. Não constitui conselho médico, diagnóstico ou prescrição terapêutica. Peptídeos de pesquisa não possuem aprovação regulatória da ANVISA para uso clínico. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado antes de iniciar qualquer protocolo. Leia o aviso médico completo.

Perguntas Frequentes

Qual a diferença entre eltrombopag e romiplostim?+

Ambos ativam o receptor MPL de TPO, mas por sítios diferentes: eltrombopag é molécula pequena oral que liga o domínio transmembrana do MPL; romiplostim é um peptibody subcutâneo que liga o domínio extracelular como a TPO nativa. Eltrombopag tem mais indicações aprovadas; romiplostim tem uso mais estabelecido em PTI de longa data.

Por que não se usa TPO recombinante nativa?+

O ensaio de fase 1/2 com rhTPO-1 (1998) mostrou que alguns pacientes desenvolveram anticorpos que neutralizavam não só a TPO recombinante mas também a TPO endógena — causando aplasia megacariocítica grave. Isso interrompeu o desenvolvimento e motivou a busca por agonistas sem homologia estrutural com a TPO nativa.

Trombocitopenia imune (PTI) tem cura?+

Em alguns casos sim. Adultos com PTI < 12 meses de duração têm chance de remissão espontânea. Esplenectomia leva a remissão em ~60–70% dos casos. Rituximab (anti-CD20) produz remissão prolongada em ~20–30%. Agonistas de TPO controlam mas raramente curam — são tratamento crônico.

Quanto tempo leva para agonistas de TPO aumentar as plaquetas?+

Em geral 1–2 semanas para resposta inicial, com pico em 2–4 semanas. A dose é ajustada semanalmente (romiplostim) ou quinzenalmente (eltrombopag) conforme a contagem de plaquetas, com alvo de 50.000–200.000/µL.

Agonistas de TPO causam trombose?+

Há risco aumentado de trombose com agonistas de TPO, especialmente quando as plaquetas sobem acima de 200.000-400.000/µL por superativação de receptores MPL. No eltrombopag, há também um mecanismo adicional: a quelação de zinco em plaquetas pode alterar a reatividade plaquetária independentemente do número absoluto. A dose deve ser ajustada para manter plaquetas entre 50.000–200.000/µL — acima desse nível, reduzir a dose imediatamente. Pacientes com PTI em uso de anticoagulantes têm risco adicional a ser monitorado.

Eltrombopag pode ser usado em trombocitopenia por hepatite C?+

Sim — eltrombopag (Promacta) tem aprovação FDA específica para trombocitopenia associada a hepatite C crônica, para permitir início ou manutenção de terapia antiviral baseada em interferon (que suprime a trombopoiese). Com antivirais de ação direta modernos (DAAs), essa indicação tornou-se menos relevante (interferon foi substituído), mas eltrombopag ainda é uma opção em casos de trombocitopenia por cirrose avançada que impedem procedimentos invasivos.

Existe risco de transformação para leucemia com uso prolongado de agonistas de TPO?+

É uma preocupação real mas rara. A superestimulação de megacariócitos via MPL pode, em teoria, favorecer expansão clonal maligna — especialmente em pacientes com SMD (síndrome mielodisplásica) de base. Por isso, agonistas de TPO são contraindicados em SMD não-PTI sem autorização específica, e o uso prolongado em PTI inclui monitoramento periódico de esfregaço e biópsia de medula se houver alterações inesperadas de hemograma. Nos estudos de PTI de longa duração (EXTEND trial — eltrombopag 9 anos), não houve aumento significativo de SMD/LMA, mas vigilância ativa é recomendada.

Referências Científicas

  1. de Sauvage FJ, Hass PE, Spencer SD, et al. Stimulation of megakaryocytopoiesis and thrombopoiesis by the c-Mpl ligand. Nature, 1994.
  2. Kuter DJ, Bussel JB, Lyons RM, et al. Efficacy of romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenic purpura. Lancet, 2008.
  3. Cheng G, Saleh MN, Marcher C, et al. Eltrombopag for management of chronic immune thrombocytopenia (RAISE): a 6-month, randomised, phase 3 study. Lancet, 2011.
  4. Townsley DM, Scheinberg P, Winkler T, et al. Eltrombopag added to standard immunosuppression for aplastic anemia. N Engl J Med, 2017.
  5. Kuter DJ The biology of thrombopoietin and thrombopoietin receptor agonists. Int J Hematol, 2013.
  6. Pascual-Izquierdo C, Bastida JM, Valcárcel D et al. Switching patients with immune thrombocytopenia (ITP) to avatrombopag from other thrombopoietin receptor agonists: The real-world experience of the Spanish ITP Group (GEPTI). British Journal of Haematology, 2026.

Ver Metodologia Editorial para critérios de seleção e classificação das evidências. Ver Política Editorial para padrões de qualidade.

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